В следующем месяце в Китае планируют запустить первые клинические исследования технологии редактирования генома CRISPR/Cas9. Этическая комиссия Сычуаньского университета дала разрешение на проведение КИ в начале июля этого года, пишет Nature.

Для участия в исследовании будут отобраны пациенты с метастатическим немелкоклеточным раком легкого (НМРЛ), не ответившие на химиотерапию, лучевую терапию и другие стандартные методы лечения.

Китайские ученые намерены выделить Т-клетки из крови пациентов и, используя технологию CRISPR/Cas9, удалить из клеток ген, регулирующий белок программируемой смерти PD-1. После редактирования Т-клетки пациентов будут размножены и введены обратно участникам КИ. Планируется, что модифицированные Т-клетки уничтожат опухолевые клетки.

Этой весной ученые из Китая применили технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 для модификации человеческого эмбриона. С помощью CRISPR/Cas9 в геном эмбрионов была добавлена мутация, которая нарушает работу гена CCR5. Известно, что люди, родившиеся с мутацией этого гена устойчивы к заражению ВИЧ. Согласно результатам работы, успешно модифицированы были 4 эмбриона из 26. Тем не менее, даже при успешной модификации, в некоторых аллелях сохранялась изначальная версия CCR5 или имелись незапланированные мутации.

Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.

Источник: РЕМЕДИУМ