Компания, потратившая более 20 лет на разработку лечения макулодистрофии на основе эмбриональных стволовых клеток (ЭСК), обнадежена результатами небольших предварительных испытаний на пациентах. Если впечатляющие результаты, продемонстрированные с помощью нового подхода, подтвердятся в ходе более крупных исследований, разработанных для оценки его эффективности, то метод может стать первым вышедшим на рынок способом лечения на основе эмбриональных стволовых клеток.
Исследование, проведенное на четырех пациентах, результаты которого опубликованы в журнале Stem Cell Reports, показывает, что введение клеток сетчатки, полученных из стволовых клеток, безопасно для пациентов с макулодистрофией. Данные в статье согласуются с результатами испытаний на 18 пациентах, опубликованными в октябре 2014 г.
Целью обоих исследований была лишь оценка безопасности, ни в одно из исследований не включалась контрольная группа. В ходе последнего исследования, проведенного учеными из Кореи и США, трое участников после года лечения смогли читать на 9-19 букв дальше по таблице для проверки зрения, кроме того, у двоих из них были отмечены улучшения и на нелеченных глазах.
«Это хорошее предзнаменование. Но я думаю, что нам с осторожностью нужно интерпретировать улучшение, пока не будет проведено больше контролируемых исследований», – говорит автор исследования Роберт Ланца, научный руководитель компании Ocata Therapeutics.
Размер выборки слишком мал, чтобы гарантировать успех, обращает внимание офтальмолог Тьен Йин Вонг из Национального Офтальмологического Центра Сингапура. «На данной стадии очень сложно судить о том, подтвердится ли улучшение зрения. Но результаты подают надежду», – отмечает Вонг.
Для компании, так долго бившейся за результат, как Ocata Therapeutics, до ноября 2014 г. известной как Advanced Cell Technology, любой положительный результат – уже успех. Подобно многим компаниям, борющимся за выведение на рынок новой формы лечения, Ocata Therapeutics на протяжении 21 года сталкивалась с множеством финансовых кризисов. В 2009 г. акции компании настолько упали в цене, что она была исключена из списка биржи NASDAQ. В 2014 г. исполнительный директор оставил компанию на фоне обвинений в финансовых нарушениях, несмотря на то, что компания находилась в судебных разбирательствах, связанных с действиями предыдущего руководителя.
Однако 26 февраля 2015 г. Ocata вернулась в список NASDAQ и в ежегодном отчете сообщила о наличии достаточного количества средств для работы до начала 2016 г.
По словам Ланца, Ocata намеревается установить партнерство с фармацевтическими компаниями и планирует развернуть более крупные клинические испытания разработанного метода лечения через несколько месяцев – на этот раз с контрольной группой, которая будет получать плацебо-инъекцию стволовых клеток.
Помимо Ocata, в подобных методах лечения заинтересованы и другие исследователи. В 2014 г. японские ученые запустили клинические испытания по лечению макулодистрофии с помощью клеток сетчатки, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), созданных из клеток взрослого человека. В ходе других работ проводятся исследования по применению клеток, полученных из ЭСК, для лечения диабетов и острой сердечной недостаточности.
Подход компании Ocata заключается в использовании ЭСК, направленных на развитие в клетки, необходимые для формирования пигментного слоя сетчатки – пигментного эпителия. У людей, страдающих макулодистрофией, этот слой клеток постепенно теряется, совместно с фоторецепторами и другими клетками, важными для зрения, и поддерживающими пигментный эпителий сетчатки. Вместо того чтобы направить такие клетки на формирование слоев, в данном методе отдельные клетки инъецируются непосредственно в глаз.
Предыдущие исследования проводились преимущественно на белокожих пациентах. По мнению Вонга, последние результаты Ocata и их коллег их Кореи особенно важны, поскольку исследования проводились на азиатах, которые несут иные генетические факторы риска развития макулодистрофии.
В корейском исследование двое пациентов страдали макулодистрофией Штаргардта, а еще двое – возрастной дистрофией сетчатки. Оба случая характеризуются прогрессирующим ухудшением зрения, и самое лучшее, на что надеялся Ланца, исходя из клинических испытаний других компаний, это замедление дегенерации.
Каково же было его удивление, когда появились слабые доказательства того, что лечение может также улучшить зрение. «Парадигма заключается в том, что с потерей фоторецепторов происходит их полное исчезновение. \»С этим ничего нельзя сделать\», – говорит ученый, – Если результаты подтвердятся, может оказаться, что вводимые клетки помогают стабилизировать фоторецепторы, находящиеся на грани исчезновения, таким образом, обеспечив некоторое улучшение».
Клетки сетчатки, полученные из эмбриональных стволовых клеток, проходят проверку в качестве метода лечения прогрессирующей потери зрения.
Источник: CBIO.RU
