В течение последних 2 лет терапия стволовыми клетками дала несколько методов лечения спорадических неврологических заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз и макулярная слепота. Американская компания «NeuralStem» в 2013 году получила разрешение к 1 фазе клинического исследования лечения повреждений спинного мозга эмбриональными стволовыми клетками. Это второе подобное американское исследование.

Итальянские ученые считают, что добавление генной коррекции в методику может расширить ее применение также и на генетические нарушения. Спинальная мышечная атрофия (СМА) возникает, когда человек наследует частично делетированную версию гена survival motor neuron 1 (SMN1), который регулирует различные клеточные процессы, включая метаболизм РНК. Дефект гена вызывает прогрессирующую гибель моторных нейронов спинного мозга.

В качестве возможного лечения итальянский невролог Giacomo Comi и его коллеги перепрограммировали клетки кожи от СМА пациентов в iPSCs, трансфицировали их с использованием специфических последовательностей олигонуклеотидов, которые могли исправить основную мутацию (при этом ученые избегали использования вирусных векторов из- за риска опухолеобразования или иммунного отторжения). Генетически измененные iPSCs были дифференцированы в моторные нейроны и трансплантированы на животной модели с симптомами SMA.

Мышата с SMA, получавшие трансплантаты на следующий день после рождения, показали большую выживаемость нейронов и меньшую мышечную атрофию. Они были физически активнее и сильнее. Трансплантация нейронов также увеличивала продолжительность их жизни на 50%.

Флюоресцентная гистология показала интеграцию трансплантируемых нейронов в спинной мозг и формирование нейромускулярных соединений с мышечной тканью близко к позвоночнику. Имплантируемые нейроны также провоцировали выживание эндогенных нейронов с мутацией SMA, что может объясняться выделением ими большего числа ростовых факторов, по сравнению с дефектными нейронами.

Источник: МОЛЕКУЛЯРНАЯ И КЛАССИЧЕСКАЯ БИОЛОГИЯ