Биоинженеры научились синтезировать лекарственные человеческие ферменты в семенах кукурузы. Работа опубликована в журнале Nature Communications, а ее краткое описание приводит NatureNews.

Последствия некоторых генетических заболеваний, вызываемых недостатком ферментов, можно компенсировать с помощью искусственно синтезированных (рекомбинантных) белков. Обычно для синтеза используются культуры клеток, которые выращивают в биореакторах. Это очень сложный процесс, который требует тонкого контроля множества параметров, к тому же выходы продукта обычно оказываются низкими. В результате, стоимость лекарств, получаемые в биореакторах, оказывается очень велика.

Исследователи предложили выращивать необходимые ферменты в семенах генно-модифицированной кукурузы. Сложность такого подхода заключается в том, что у разных организмов белки, синтезированные на основе последовательности одного и того же гена, получают разные модификации. После синтеза белок поступает в специальную органеллу (аппарат Гольджи), где к нему присоединяются характерные для данного вида сахара. Наличие "чужих" сахаров хорошо распознает иммунная система. Именно поэтому, например, сложно пересаживать человеку органы других животных.

Биоинженеры обошли эту проблему, добавив в регуляторные области матричной РНК фермента специальные метки. Их наличие направило рекомбинантные белки в клеточные хранилища в обход аппарата Гольджи, что позволило избежать присоединения характерных для кукурузы сахаров.

Авторы отмечают, что особенностью разработанного подхода является то, что метки вносились именно в регуляторные области (UTR) мРНК. Присутствие меток изменяло только судьбу белка в растительной клетке, но не его аминокислотную последовательность. В результате, рекомбинантные белки из семян кукурузы с биохимической точки зрения не отличались от тех, которые нормально синтезируются в организме человека.

Источник: Lenta.ru