Комитет Европейского медицинского управления по лекарственным препаратам для человека впервые рекомендовал средство для генной терапии к утверждению соответствующими ведомствами.
Рекомендация должна быть одобрена Европейской комиссией, но обычно последняя не отклоняет решения этого органа.
Glybera предназначен пациентам (один–два человека на миллион), которые не могут производить достаточное количество липопротеинлипазы, имеющей решающее значение для расщепления жиров. С помощью вируса препарат передаёт человеку рабочую копию гена, участвующего в выработке этого фермента.
Первой страной, которая одобрила генную терапию, стал Китай: это случилось в 2004 году. Тогда речь шла о лечении рака. Европа и США по сей день не последовали этому примеру, опасаясь прежде всего канцерогенности генной терапии.
Glybera, разработанная нидерландской компанией uniQure, ранее получила отрицательные отзывы и от Комитета по лекарственным препаратам, предназначенным для человека, и от Комитета по передовым методам терапии того же Европейского медицинского управления. Тем не менее после повторного, более узкого испытания на пациентах с тяжёлыми случаями панкреатита в результате дефицита липопротеинлипазы второй выдал положительное заключение в июне, а теперь пришла очередь и первого комитета. Чиновники сошлись на том, что преимущества в данной конкретной группе перевешивают риск.
В конечном итоге рекомендовано использовать препарат только в исключительных обстоятельствах. Это позволяет одобрить средство без необходимости крупномасштабных клинических испытаний, которые, собственно говоря, невозможно провести, когда речь идёт о редких заболеваниях. Всего Glybera принимали 27 пациентов в ходе трёх испытаний. Все дальнейшие случаи приёма препарата также будут отслеживаться для накопления статистики.
На очереди безымянное пока средство, нацеленное на аденозиндезаминазную недостаточность — тяжёлый комбинированный иммунодефицит. В данном случае генная терапия проводится ex vivo — на образцах костного мозга, извлечённых из организма больного человека, после чего пациенту делается соответствующая инъекция.
В разработку препарата включился фармацевтический гигант GlaxoSmithKline, что, как считают эксперты, повышает шансы на его одобрение.
Источник: КОМПЬЮЛЕНТА
