Ученые обеспокоены растущим числом случаев применения зрелых стволовых клеток в терапевтических целях, поскольку в настоящий момент данный метод лечения не имеет достаточных научных доказательств своей эффективности.
В американском штате Техас в разработку методов лечения зрелыми стволовыми клетками вкладываются миллионы долларов, однако некоторые врачи на платной основе уже вводят пациентам лекарства с неустановленным эффектом действия на организм.
Управление по Контролю за Качеством Пищевых Продуктов и Лекарственных Средств США (US Food and Drug Administration, FDA) пока не одобрило ни один из методов лечения зрелыми стволовыми клетками для использования в клинической практике, однако официально разрешило включать пациентов в зарегистрированные клинические исследования с использованием клеточных технологий. Однако, некоторые сторонники лечения стволовыми клетками утверждают, что препараты, основанные на аутологичных (собственных) клетках, не должны классифицироваться как лекарственные препараты, и поэтому юрисдикция FDA на них распространяться не должна.
Многие люди уже прошли терапию зрелыми стволовыми клетками. Например, губернатору штата Техас Рику Пэрри (Rick Perry) вводились в организм стволовые клетки с целью лечения болей в спине, после чего он поддержал закон, разрешающий создавать банки для хранения стволовых клеток, полученных от пациентов.
«Одной из компаний, выигравших от этих изменений законодательства, является Celltex Therapeutics, которая «размножает и хранит» стволовые клетки, полученные из жировой ткани пациентов», - говорит председатель и исполнительный директор компании Дэвид Эллер (David Eller). Офис компании, расположенный недалеко от Хьюстона, был открыт в декабре 2011 г., и на его территории находится крупнейший банк стволовых клеток в США.
Компания Celltex, основанная Дэвидом Эллером и хирургом-ортопедом Стэнли Джонсом (Stanley Jones), использует технологию, лицензированную сеульской компанией RNL Bio. Поскольку в Южной Корее клиническое использование зрелых стволовых клеток запрещено законом, с 2006 г. RNL послала более 10 тыс. пациентов в клиники Японии и Китая для получения ими инъекций стволовых клеток.
В компании Celltex утверждают, что, несмотря на наличие собственного банка стволовых клеток и множество исследовательских проектов, сотрудники не вводят клетки в организм пациентов. В компании отказались отвечать на вопросы репортеров журнала Nature о том, использовались ли клетки, полученные в компании, в клинических целях. Однако существуют доказательства того, что компания применяла стволовые клетки для лечения пациентов на территории США.
Обман общественности
Общественный резонанс в США вызвал блог американки Дебби Бертран (Debbie Bertrand), в котором та описывала процесс своего лечения инъекциями стволовых клеток, приготовленными в компании Celltex. В блоге выложены фотографии Дебби Бертран вместе с Джонсом, медсестрой компании Celltex Дженнифер Новак (Jennifer Novak), исполнительным директором RNL Bio Джонг Чан Ра (Jeong Chan Ra) и ее лечащим врачом неврологом Ямшидом Лотфи (Jamshid Lotfi).
По словам Лотфи, он ввел клетки, приготовленные сотрудниками компании Celltex, в организм более 20 пациентов. «Пять или шесть» пациентов, включая Дебби Бертран, страдали от рассеянного склероза, а у «четырех-пяти» больных была болезнь Паркинсона. «Аутологичные стволовые клетки получают из жировой ткани пациентов путем забора из области живота около 5 г жира, содержащего по самым грубым подсчетам около 100 тыс. мезенхимальных стволовых клеток. После этого, в течение более трех недель, клетки культивируют до того момента, пока их количество не достигнет 800 млн. Пациентам делается как минимум по три инъекции, каждая из которых содержит по 200 млн. клеток, и введенные клетки не действуют на организм в течение нескольких месяцев. Компания Celltex получает с пациента 7 тыс. долларов США за каждые 200 млн. клеток», - говорит Лотфи.
По словам Лотфи, большинство его пациентов после лечения чувствует себя лучше, но он признает, что нет никаких научных доказательств того, что оно является эффективным. «Исследования должны проводиться в течение многих лет, а у некоторых пациентов нет столько времени», - говорит Лотфи.
Стандартная практика
По мнению большинства ученых, работающих в области биомедицины, при решении вопроса об эффективности лечения зрелыми стволовыми клетками следует придерживаться традиционной стратегии, применяемой к недоказанным методам лечения, то есть проводить плацебо-контролируемые клинические исследования, в которых с пациентов не взимается оплата за лечение. «Во время проведения клинических испытаний очень важно получить достоверные данные и избежать эффекта плацебо», - говорит Джошуа Хэир (Joshua Hare), директор Междисциплинарного Института Стволовых Клеток (Interdisciplinary Stem Cell Institute, США) при Университете Майами (University of Miami, США). Хэир при сотрудничестве с биотехнологической компанией Osiris Therapeutics проводил клиническое исследование, определяющее эффективность применения зрелых мезенхимальных стволовых клеток при лечении пациентов, перенесших инфаркт миокарда.
FDA освобождает от установленных ограничений некоторые процедуры, подразумевающие «использование незарегистрированного препарата в связи с исключительными обстоятельствами», но это исключение распространяется только на небольшое число пациентов с угрожающими жизни состояниями, требующими немедленного вмешательства.
По словам Эллера, компания Celltex «инициировала программу клинических исследований», которая была одобрена независимым наблюдательным советом в Техасе. Эта программа была разработана с учетом стандартов Международного Общества Исследований Стволовых Клеток (International Society for Stem Cell Research, ISSCR) (Иллинойс, США). «Нашими клиническими исследованиями руководят специалисты, которые прошли обучающие курсы по работе с аутологичными мезенхимальными стволовыми клетками, а также курсы по исследовательской этике», - объясняет он. Но Эллер не рассказал, были ли одобрены эти исследования FDA, больные с какими заболеваниями будут включены в исследования, а также будут ли исследования проводиться на платной основе. В то же время компания RNL опубликовала результаты I фазы клинических исследований, доказывающие безопасность лечения аутологичными мезенхимальными стволовыми клетками пациентов с повреждениями позвоночника. Компания планирует провести в Южной Корее II фазу исследований, направленную на определение эффективности данного метода. Кроме того, RNL обратилась в FDA по вопросу возможности проведения клинического исследования в США.
Специалисты в области стволовых клеток, обратившиеся в журнал Nature, обеспокоены действиями компании Celltex. «Поскольку эффективность лечения стволовыми клетками больных с различными заболеваниями еще не установлена, я был бы очень осторожен в выборе метода введения стволовых клеток в организм пациента, и, конечно, обеспокоен тем, что практикующие врачи берут оплату с пациентов за медицинские процедуры, эффективность действия которых не доказана», - говорит Джордж Дэли (George Daley), директор Программы трансплантации стволовых клеток в Гарвардской Медицинской Школе (Harvard Medical School, США), участвовавший в разработке рекомендаций ISSCR.
Недавно компания Celltex сделала предложение главному редактору журнала American Journal of Bioethics Гленну МакГи (Glenn McGee) стать первым президентом компании по вопросам этики и стратегических инициатив. «Я разрабатываю программу запуска клинических исследований компании Celltex, выходящих за рамки этических стандартов, обнародованных в лучшем из существующих в настоящий момент документе подобного плана – рекомендациях ISSCR», - говорит МакГи. Однако, как и Эллер, МакГи отказался отвечать на вопрос журналистов об осведомленности компании в вопросах клинического использования стволовых клеток, участии компании в подобных испытаниях, а также о легальности или этической природе такой практики.
Правовой статус лечения стволовыми клетками в настоящее время обсуждается в ходе судебного процесса, начатого на основании иска FDA, поданного в 2010 г., против компании Regenerative Sciences, (Колорадо, США) и направленного на приостановку введения пациентам мезенхимальных стволовых клеток. Одним из ключевых вопросов, поставленным на разрешение суда, является вопрос о том, можно ли считать манипуляции, проводимые с клетками перед введением их в организм пациентов, «минимальными». Лечение пациентов аутологичными тканями, не подвергшимися изменениям, в некоторых случаях не требует одобрения FDA.
Степень изменения клеток
МагГи утверждал, что компания Celltex «минимально модифицирует» клетки, с которыми она работает. Однако спикер Центра биологических оценок и исследований FDA (Center for Biologics Evaluation and Research) Рита Шаппелль (Rita Chappelle) считает, что никакие «размноженные» клетки не могут считаться клетками, подвергшимися «минимальному изменению». Другой источник, работавший в отделении клеточной терапии FDA и пожелавший остаться анонимным, считает, что любые клетки, хранящиеся вне организма в течение ночи перед введением пациенту, считаются подвергшимися более чем «минимальному изменению».
Медицинский совет штата Техас, регулирующий работу врачей штата, не мог остаться в стороне от этой проблемы. Десятого февраля совет утвердил предварительный список правил, которые требуют от врачей получения одобрения независимого наблюдательного комитета перед началом лечения пациентов зрелыми стволовыми клетками. Это положение, которое предположительно в апреле превратится в закон, направлено на обеспечение безопасности пациентов и дает врачам, как указывается в проекте правил, «разумную и надежную степень самостоятельности в тех видах лечения, которые они предлагают своим пациентам».
В то же время Дуглас Сипп (Douglas Sipp), эксперт в области вопросов регулирования стволовых клеток и этики из Центра Биологии Развития (Center for Developmental Biology) при Институте физико-химических исследований RIKEN (Япония) считает, что Медицинский совет штата Техас просто перекладывает регулирование применения методов лечения зрелыми стволовыми клетками на местные наблюдательные советы, имеющие низкую подотчетность, в то время как эти обязанности должны быть возложены на FDA.
Также пока не понятно, как закон отразится на компании Celltex. Например, Лотфи считает, что новый закон не будет значительно препятствовать его работе. «В результате возникнет чуть больше волокиты», - утверждает он.
Источник: Cbio.ru
